在医学、生命科学、药物研发和临床研究中，研究者经常需要回答这样一个问题：不同研究对象的结果究竟发生了多大程度的变化？
例如，在肿瘤临床试验中，我们可能希望展示每位患者接受治疗后的肿瘤负荷变化；在药物筛选研究中，需要比较不同化合物对细胞活力、蛋白活性或某项生物学指标的影响；在生物医学研究中，也可能需要展示每个样本相对于基线的变化百分比。
这类数据如果使用普通柱状图，很容易淹没个体差异；如果使用折线图，又可能让读者误以为横轴存在时间上的连续关系。瀑布图（Waterfall Plot）恰好解决了这一问题。
瀑布图通常将每个研究对象的变化值按照从小到大或从大到小排序，用连续的柱形展示数据。正值和负值分别表示改善与恶化，或者增加与减少，因此读者可以非常直观地看到整个研究人群的反应范围、变化方向以及不同个体之间的差异。
尤其是在肿瘤学领域，瀑布图经常用于展示每位患者相对于基线的肿瘤靶病灶变化百分比，因此已经成为临床试验结果展示中非常具有代表性的图形之一。
需要注意的是，瀑布图虽然看起来类似柱状图，但两者承担的统计任务完全不同。柱状图主要用于比较类别之间的汇总数据，而瀑布图强调的是按照某一指标排序后的个体级变化模式。
瀑布图的历史
瀑布图这个名称容易让人联想到财务分析中的“Waterfall Chart”。事实上，在商业和财务领域，瀑布图常用于展示一个初始值如何经过多个正向或负向变化，最终得到一个终值。例如企业收入经过成本、税费等因素调整后得到净利润。
图源：wikipedia
而科研领域常见的瀑布图则有所不同。尤其是在医学研究中，它更多用于展示一系列个体观测值按照大小排序后的变化幅度。
随着精准肿瘤学和靶向治疗的发展，临床研究越来越重视个体患者对治疗的异质性反应。传统的平均值、总体缓解率虽然可以反映总体疗效，但无法充分展示“患者之间到底差多少”。
因此，将每名患者的肿瘤负荷变化百分比按照大小排列，就形成了非常直观的个体化疗效展示方式。典型的肿瘤学瀑布图通常以0%作为基准线，向下表示肿瘤缩小，向上表示肿瘤增大，并通过不同颜色标记完全缓解、部分缓解、疾病稳定或疾病进展等临床分类。
需要注意的是，“瀑布图”并不是一种只有单一固定形式的图表。不同学科可能采用不同的计算指标、排序方法和视觉编码。因此，在实际科研工作中，应根据研究问题决定瀑布图的具体结构，而不是简单套用某一种模板。
瀑布图的主要类型
最常见的科研瀑布图是个体变化百分比瀑布图。横轴代表研究对象，例如患者编号、样本编号或实验组编号；纵轴表示相对于基线的变化百分比。所有个体按照变化值从低到高排序，形成类似“瀑布”的柱形结构。
图源：wikipedia
在肿瘤研究中，这种形式尤其常见。例如，如果某患者的肿瘤负荷较基线下降50%，则对应柱形位于0%以下；如果另一名患者增加30%，则柱形位于0%以上。通过整个图形可以快速判断患者反应的范围和分布。
第二种常见形式是带临床阈值的瀑布图。除了0%基准线外，还可以添加预先定义的参考线，例如-30%和+20%。在某些肿瘤疗效评价框架中，这类阈值具有明确的临床解释，因此可以帮助读者快速识别不同反应类别。
第三种形式是分组瀑布图。例如按照治疗方案、剂量组、生物标志物状态或疾病亚型进行颜色区分。这样不仅能够观察每个个体的变化，还能探索不同亚组之间是否存在不同的反应模式。
此外，还有一些瀑布图会在柱形上方增加患者标签、治疗组、响应分类或其他注释。如果研究对象数量较多，应谨慎使用过多文字，否则会严重降低可读性。
瀑布图的适用条件
瀑布图最适合以下场景：研究者拥有多个独立研究对象的定量变化值，并且希望展示这些个体之间的差异，而不仅仅是报告总体均值。
例如，每位患者都有一个治疗后的肿瘤变化百分比；每个实验样本都有一个相对于对照组的变化率；每种药物都有一个抑制率。这些数据都可以考虑使用瀑布图。
此外，数据最好具有明确的参考基线。例如：
[
\text{变化率}=\frac{\text{治疗后值}-\text{基线值}}{\text{基线值}}\times100%
]
在使用变化百分比时，需要特别注意基线值不能为0，并且研究者必须明确“正值”和“负值”分别代表什么。
如果研究的核心问题是“总体均值是否不同”，瀑布图可能不是最佳选择。此时箱线图、小提琴图或均值及置信区间图可能更加合适。
如果研究数据具有明显的时间维度，例如需要展示同一患者从治疗前到治疗后多个时间点的动态变化，那么瀑布图也不能替代纵向折线图（line plot）或个体轨迹图（spaghetti plot）。
换句话说，瀑布图的核心并不是“变化”，而是个体变化值的排序和分布展示。
常见替代方法
如果研究对象较少，且研究者希望展示每个对象在不同时间点的变化，可以使用折线图，让每个个体形成一条轨迹。
如果数据主要用于比较多个组之间的分布，则箱线图或小提琴图通常更加合适。例如比较治疗组与对照组的某项连续指标，可以展示中位数、四分位距以及整体分布，而不需要强制按照个体数值排序。
如果研究者关注的是均值变化及其不确定性，可以使用均值±标准误（SEM）、95%置信区间（95% CI）等形式的点图。
如果研究对象非常多，瀑布图中的柱形可能密集到难以区分个体，此时可以考虑排序后的点图（dot plot）、蜂群图或者密度图。
因此，选择图形时不要仅仅因为“数据存在正负变化”就使用瀑布图，而应该首先问自己：我究竟想展示个体差异、总体分布、组间比较，还是随时间变化？
瀑布图的详细操作步骤
瀑布图最重要的并不是“如何点击软件按钮”，而是数据整理、排序、计算和视觉编码是否正确。下面以常见的“患者治疗后相对基线变化百分比”为例，介绍一套可以直接用于科研工作的操作流程。
第一步：明确研究指标
首先确定瀑布图的Y轴到底表示什么。例如，肿瘤研究中可以使用“肿瘤靶病灶相对于基线的最佳百分比变化（Best Percentage Change from Baseline）”。
如果研究的是药物抑制实验，则可以使用“细胞活力变化率”或“抑制率”。
一定要提前确定正值和负值的含义。例如：
- 负值：指标下降；
- 0%：相对于基线没有变化；
- 正值：指标增加。
如果“下降”代表治疗有效，那么通常可以将有效变化显示在0%以下。
第二步：整理原始数据
建议首先建立一个结构清晰的数据表。至少包含研究对象ID、基线值、治疗后值以及变化百分比。
例如：
然后按照预先确定的公式计算变化百分比。以连续变量为例：
变化百分比 =（治疗后值－基线值）÷基线值 × 100%。
不要直接对已经转换后的百分比再次进行不必要的标准化或变换，否则可能改变原始临床意义。
第三步：检查数据质量
正式绘图之前，应检查缺失值、异常值、重复样本以及基线值是否合理。
如果某些患者缺少治疗后评估，应明确这些患者是否属于分析集。临床研究中还需要注意不同患者的评估时间是否一致，以及是否存在因疾病进展、失访或治疗中止而无法获得后续数据的情况。
特别需要注意：不要为了让瀑布图看起来更加整齐而随意删除极端值。
如果确实存在统计学或研究设计上的排除标准，应提前定义，并在方法部分说明。
第四步：计算并排序
计算每个研究对象的变化百分比后，根据研究目的进行排序。
最常见的方法是从最小值排列到最大值。例如：
- -80%
- -60%
- -45%
- -30%
- -10%
- +5%
- +20%
- +40%
排序后，X轴不再代表自然顺序，而是代表按照Y轴指标排序后的个体顺序。
这是瀑布图与普通柱状图非常重要的区别。如果按照患者入组顺序排列，那么图形可能失去“瀑布”效果，也无法快速展示反应范围。
第五步：建立0%基准线
0%是变化率瀑布图中非常重要的参考线。
如果负值代表治疗后指标下降，那么0%以下表示下降，0%以上表示增加。建议使用清晰的水平参考线，使读者能够快速判断每个柱形相对于基线的位置。
如果研究中存在明确的临床阈值，还可以进一步添加参考线。例如，在特定肿瘤疗效评价场景中，可以根据研究方案添加相应的疗效判断阈值。
但这里需要特别注意：参考线必须具有明确的临床或统计学依据，不能为了让图形看起来“专业”而随意添加。
第六步：绘制柱形
在Excel、GraphPad Prism、R、Python或其他统计绘图软件中，可以使用柱状图功能实现基本的瀑布图。
以Excel为例，可以先选中“患者编号”和“变化百分比”两列，插入簇状柱形图，然后将分类间距调整得较小，使柱形之间尽可能连续。
接下来设置纵轴，使其能够同时容纳最大负值和最大正值。例如数据范围是-80%至+40%，纵轴不能只显示0%到+40%。
然后添加0%水平基准线。
第七步：设置正负值的视觉编码
为了帮助读者快速识别方向，可以使用不同颜色区分正值和负值。
例如，负值代表治疗反应，正值代表疾病进展，那么可以将两类数据采用不同颜色显示。
如果研究包含完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）等分类，还可以按照预先定义的标准进一步编码。
但是颜色一定要有明确含义，并在图例中说明。不要使用大量颜色仅仅为了增加视觉效果。
第八步：添加临床分类和注释
如果需要展示患者的治疗反应类别，可以在柱形顶部或底部添加相应标签。
对于临床研究，还可以使用不同符号标记无法评价（NE）的患者，或者在图注中解释特殊病例。
如果患者数量较多，不建议在每根柱子上添加过多文字。可以通过图例、颜色和补充表格共同完成信息表达。
第九步：检查图形是否与统计结果一致
完成绘图后，应再次回到原始数据进行核对。
重点检查：
- 柱子的排序是否正确；
- 正负号是否正确；
- 0%基准线是否正确；
- 临床阈值是否正确；
- 患者数量是否与分析集一致；
- 图中是否存在重复或遗漏；
- 图例与颜色含义是否一致。
对于正式投稿的科研图形，建议至少进行一次“原始数据—统计结果—图形”的交叉核对。
第十步：按照期刊要求导出
最终导出图片时，应根据目标期刊的Author Guidelines确定尺寸、字体、图片格式和分辨率。
如果图形需要后期排版，优先考虑PDF、EPS或其他适合矢量输出的格式；如果期刊要求TIFF、PNG等格式，则按照期刊规定执行。
同时检查图形缩小到论文版面尺寸后是否仍然能够清晰识别坐标轴、图例和标签。
瀑布图的优势与局限
瀑布图最明显的优势，是能够在一张图中展示大量个体的变化方向和变化幅度。相比只报告平均变化百分比，瀑布图可以让读者看到“患者之间到底发生了什么”。
尤其在精准医学研究中，平均疗效可能掩盖明显的个体异质性。例如总体平均变化只有-5%，但实际可能存在一部分患者明显改善、另一部分患者明显恶化。瀑布图能够将这种异质性直接呈现出来。
此外，排序后的数据还可以帮助研究者快速识别极端响应者和异常模式，并为后续亚组分析提供线索。
但瀑布图同样存在局限。首先，它强调的是横截面的个体差异，不能很好地展示时间动态。其次，当样本量非常大时，柱形可能变得密集，图形可读性明显下降。
更重要的是，瀑布图不能替代正式的疗效统计分析。即使某一组患者的柱形整体低于另一组，也不能仅凭肉眼判断两组之间存在统计学显著差异。
对于临床试验，还应注意患者是否具有足够的随访时间，以及不同患者最佳变化值的评估时间是否一致。否则，简单比较“最佳变化”可能产生解释上的偏差。
最后
瀑布图的核心价值可以概括为一句话：它不是简单地展示“多少”，而是展示“每一个研究对象发生了多少变化，以及这些变化如何分布”。
在医学和生命科学研究中，尤其是临床试验、肿瘤学、药物研发等领域，当研究者需要突出个体治疗反应和异质性时，瀑布图往往比单纯的均值柱状图更具有信息量。
不过，一张规范的瀑布图并不是把数据做成柱状图再排序这么简单。研究者需要从变化指标的定义、基线数据、数据清理、排序规则、临床阈值、颜色编码到最终导出进行完整检查。
真正高质量的科研绘图，应当做到数据真实、统计合理、信息清晰、视觉克制，并且能够让读者不依赖正文就理解图形想表达的核心信息。这也是瀑布图在科研论文中真正发挥价值的关键。
